El creador de "CRISPR Baby" revela els detalls del seu experiment sobre edició de gens rogue

En una conferència internacional sobre genètica celebrada a Hong Kong el dimarts, He Jiankui, Ph.D., científic xinès que va afirmar haver creat els primers "nadons dissenyadors" modificats genèticament al món, tots dos van defensar la seva decisió de fer rogue i realitzar edicions hereditàries en salut embrions humans i va deixar anar una altra notícia sorprenent. Està d’acord amb aquest treball i ja hi ha un altre dissenyador potencial en les obres.

En una entrevista amb AP publicat el dilluns, va afirmar haver modificat els gens de dos embrions, que es van convertir en dues bessones sanes, Nana i Lulu. Es diu que les edicions del gen confereixen resistència al VIH a una de les noies, encara que els dos embrions estaven saludables abans d’editar-los. Abans d'haver presenciat a la segona cimera internacional sobre l'edició del genoma humà, un moderador va anunciar a la multitud que tenia "el dret de cancel·lar la sessió si hi ha massa soroll i interrupció". Això era una advertència innecessària: l’auditori era silenciós mentre explicava les seves intencions, els seus col·laboradors, els seus mètodes i les consideracions ètiques greus que hi havia darrere del seu treball.

Qui va saber sobre les seves intencions?

No està clar si la Universitat del Sud de Ciència i Tecnologia, on dirigeix ​​el seu laboratori de genètica, sabia de les intencions de He. (La seva declaració oficial diu que no). L’hospital on van néixer els nens, l’Hospital Shenzhen per a dones i nens de Shenzhen, també ha negat el coneixement de les intencions d’Eh als mitjans de comunicació xinesos, però els documents de la junta d’avaluació ètica mostren que almenys algú al comitè d’ètica mèdica de l’hospital signat aquest experiment.

La veritable qüestió ètica, però, és si els bessons ' pares vaig entendre el que estava planejant amb els seus embrions quan els va lliurar el formulari de consentiment? Manté que ho van fer.

“Sí. Vaig explicar de la primera pàgina a la pàgina 20, línia per línia, paràgraf per paràgraf ", va explicar en una pregunta de resposta durant la conferència. "Una vegada que vam passar per tot el consentiment informat, al final els vaig donar temps per a la discussió privada perquè tinguessin temps per parlar com a parella. També van tenir l'opció de decidir-se a portar-la a casa i decidir més endavant."

El formulari complet de consentiment, va afegir, es pot trobar al lloc web del seu laboratori.

Per descomptat, caminar amb algú a través d’un formulari de consentiment no garanteix la comprensió. Quan va ser impulsat per la comprensió dels pares sobre els riscos i les implicacions de l'edició del genoma, va duplicar-se dient que els pares eren "ben educats".

Van participar altres científics?

Una de les principals preocupacions al voltant d’aquest treball és que es va dur a terme en gran mesura en secret, sense la participació d’altres científics. Però ha quedat clar que alguns científics eren conscients del seu projecte. Rice University investiga la possible aportació del professor de bioenginyeria Michael Deem, Ph.D. A més, dos professors de la Universitat de Stanford, William Hurlbut, Ph.D. i Ph.D. de Matthew Porteus, també van assenyalar que tots dos estaven en contacte amb Ell abans que anunciés el naixement dels bessons al món, però també va condemnar les seves accions a el AP.

Va confirmar que estava en contacte amb científics als EUA durant la xerrada del dimarts.

“Vaig rebre comentaris positius i també algunes crítiques i també alguns consells constructius. Vaig continuar parlant no només amb científics, sinó també amb els millors ètics als Estats Units, com a Stanford i Harvard ”, va dir. "També vaig mostrar per dades preclíniques científics visitants".

També va esmentar que un "professor dels EUA" va revisar els seus documents de consentiment, tot i que no va proporcionar més detalls.

Com va experimentar l’experiment?

La seva presentació mostra que, si bé els bessons van néixer saludables i normals, l’edició en si mateixa no va ser completament planificada. Una de les principals preocupacions en aquesta àrea de recerca és que pot provocar una manipulació genètica per dir, promoure la resistència al VIH un altre mutacions no desitjades. Hi ha hagut una escalfada en la comunitat científica sobre com CRISPR pot tenir aquests efectes no desitjats.

Va admetre que va trobar una mutació fora de destinació del genoma de Lulú que podria ser deguda a CRISPR, tot i que la mutació es trobava en una àrea extensa del genoma i probablement no s'expressaria.

No obstant això, la mutació no desitjada existeix, i no tothom està convençut que va utilitzar mètodes precisos per detectar aquells que no eren objectius. A Twitter, el genètic de la Universitat Nacional Australiana, Gaetan Burgio, va denominar-lo "no prou bo".

Diu que va informar els pares sobre aquest objectiu desconegut, i van continuar de totes maneres. "Els voluntaris van ser informats del risc que aquest existia fora de diana i van decidir implantar l'embrió", va dir.

Complicant la qüestió, només un dels bessons té dues còpies del gen que confereix resistència al VIH. L’altre bessó té un supressió material genètic d’aquest gen manipulat, que indica que no tindrà la mateixa resistència al VIH que la seva germana.

"Els pares van ser informats de la implicació d'aquest en relació amb la infecció pel VIH", va continuar. Els recordàvem l’opció de deixar el judici sense implantació o triar els embrions. La parella va optar per implantar aquest embrió per iniciar un embrió de dos embrions ".

Plans per al futur

Té previst seguir monitoritzant els bessons durant els propers 18 anys, fent-los un seguiment del VIH, així com qualsevol altra conseqüència que pugui sorgir de la manipulació del genoma. També va afegir que hi ha un altre embaràs en fase inicial d’un embrió modificat genèticament a les obres, tot i que ara mateix no està clar si l’embrió és viable.

Pel que fa a Nana i Lulu, passaran la major part de la seva infància en contacte amb l’equip que va alterar el seu material genètic.

"Hi ha un pla per controlar els nens durant els propers 18 anys, amb l'esperança que consentiran com a adults per al seguiment i el suport continuats", va dir.

Tanmateix, ha decidit deixar de respondre preguntes - almenys en aquesta conferència. Va cancel·lar la seva conversa el dijous.