Estat de la Unió 2018: Què significa "dret a provar" per a les cures de la FDA

En un discurs sobre l’estat de la Unió que va debatre sobre el "carbó net" i la Rússia, el president Donald Trump va aprovar la factura de drogues coneguda com "Dret a provar". La legislació, que permetria als pacients rebre tractaments experimentals que encara no han estat aprovat per la Food and Drug Administration, va ser aprovat pel Senat a l'agost, però des de llavors ha estat estancat a la Cambra.

"També creiem que els pacients amb condicions terminals han de tenir accés a tractaments experimentals que podrien salvar les seves vides", va dir Trump. “Les persones amb malalties terminals no haurien de passar d'un comtat a un altre per buscar una cura. Vull donar-los una oportunitat a casa. És hora que el Congrés doni a aquests meravellosos nord-americans el "dret a provar".

Els defensors del dret a l'acte de provar, que inclouen el vicepresident Mike Pence, argumenten que les regles de la FDA són obstacles innecessaris per als pacients amb terminals que desitgen accedir a medicaments experimentals perquè no tenen altres opcions de tractament.Tanmateix, segons la legislació vigent, la FDA atorga l'accés a la majoria de pacients amb terminals als productes farmacèutics no aprovats de totes maneres, gràcies al programa d'ús "compassiu". La FDA diu que va aprovar el 99 per cent de les sol·licituds d'ús compassiu entre el 2010 i el 2015, i el 2015 només va negar 10 de 1.200 peticions.

La legislació proposada té tres disposicions clau. Si s'aprova, permetria que les persones amb malalties mortals rebessin drogues no aprovades que només han passat per la fase 1 després de rebre l'aprovació d'un metge. No s’hauria de demanar a la FDA que revisés la droga com a evidència adequada de seguretat, com ho fa ara, i no s’hauria d’utilitzar cap resultat clínic negatiu com a prova per no aprovar-la posteriorment. La disposició final és que la factura protegirà els fabricants de medicaments de qualsevol responsabilitat si els fàrmacs causen un resultat negatiu, tret que hi hagi una mala conducta intencionada o una negligència greu.

En un informe de gener de 2018 publicat al New England Journal of Medicine, El Dr. Steven Joffe i Holly Lynch, J.D., de la Universitat de Pennsilvània, assenyalen que els crítics del projecte de llei diuen que efectivament soscavarà l’autoritat de la FDA per supervisar les drogues experimentals. Sense cap control per a la seguretat, hi ha la possibilitat que l'ús de productes no aprovats pugui fer més mal que bé per als pacients i disminuir la seva qualitat de vida. També hi ha una preocupació que l'expansió de l'accés fora dels assajos pugui retardar les decisions basades en l'evidència sobre l'ús de nous medicaments.

"Fins i tot si l'accés a medicaments d'investigació es limita als pacients que realment no van poder participar en proves que els provessin, la desviació de recursos cap a un accés ampliat podria tenir greus implicacions per al nombre molt més gran de pacients que es beneficiarien de l'aprovació ràpida de medicaments efectius" Joffe i Lynch escriuen.

El major efecte del projecte de llei, observen, és que els pacients "perdran el benefici de canvis significatius orientats a la seguretat que l’agència recomana en el 10% de les aprovacions d’accés ampliat". Els seus altres efectes seran mínims: les barreres d’accés establertes per la Casa Blanca no és tan alta, i mentre que el patrocinador de la legislació, representant d'Andy Biggs, diu que el programa d'ús compassiu és "massa complicat, burocràtic i triga massa a aprovar", les formes en realitat triguen aproximadament 45 minuts per omplir i el 99% d’ells s’aproven.

Part del motiu pel qual hi ha un accés relativament obert als assajos experimentals és que la FDA va ser criticada tan intensament en els anys vuitanta pels activistes que demanaven que els pacients amb sida tinguessin accés a medicaments experimentals. Queda per veure què passarà amb l’acte "Dret a provar", però ja s’ha aprovat una legislació similar a 31 estats.