La teràpia genètica CRISPR ha curat un ratolí amb distròfia muscular

$config[ads_kvadrat] not found

Анонсы, новости + Где аниме?

Анонсы, новости + Где аниме?
Anonim

Continuant la formidable fortalesa de la humanitat cap a una època de déus i monstres, per primera vegada els investigadors han tractat amb èxit una malaltia genètica en un mamífer viu amb un mètode que podria utilitzar-se en humans.

Gràcies a CRISPR, el procés d'enginyeria genètica increïblement potent, i alguns bioenginyers de la Universitat de Duke, un ratolí adult amb distròfia muscular entrarà a 2016 molt més saludable. Els resultats es donen avui en dia en un article Ciència.

"El debat recent sobre l'ús de CRISPR per corregir mutacions genètiques en embrions humans ha generat amb raó molta preocupació pel que fa a les implicacions ètiques d’aquest enfocament", va dir Charles Gersbach, professor associat d’enginyeria biomèdica a la Universitat de Duke. Medical Express. "No obstant, l'ús de CRISPR per corregir mutacions genètiques als teixits afectats de pacients malalts no està en debat. Aquests estudis mostren un camí on és possible, però encara hi ha una quantitat considerable de feina per fer ".

La majoria dels pacients nascuts amb distròfia muscular de Duchenne (un de cada 5.000 homes) estan confinats a una cadira de rodes als 10 anys i tenen sort si viuen més enllà del seu 30è aniversari. Tot això ha de canviar. CRISPR utilitza un enzim "Cas9" per editar el DNA i pot orientar l’enzim a una part específica del genoma. Pot intercanviar essencialment els segments d’ADN i, amb l’aplicació adequada, podria haver generat generacions de meravelles genètiques. En aquest cas, aquesta meravella és un ratolí amb un exó disfuncional que el CRISPR va ser programat per tallar i deixar que el mecanisme de curació natural del cos siga els gens restants de nou en una seqüència funcional. L'èxit de Duke és només una prova més del seu potencial insano.

$config[ads_kvadrat] not found